Fidèle à son engagement de transparence, l’AFM-Téléthon présente, chaque année, les actions menées dans le cadre de ses missions sociales ainsi que les comptes détaillés dans son Rapport Annuel et Financier. 📰 Pour lire l'article complet 👉https://bit.ly/3QxEZjF

DREPAMIR est lancé ! Cet essai de thérapie génique pour la #drépanocytose, la plus fréquente des maladies du sang en France, est porté en collaboration par @institutimagine.bsky.social, @ap-hp.bsky.social et @afm-telethon.bsky.social ℹ️ 7M de personnes sont atteintes dans le monde 👉 afm-telethon.fr

Douleurs inexpliquées, symptômes atypiques, errance médicale… Et si c’était une maladie rare ? En France, 3 millions de personnes sont concernées 👉 https://www.francebleu.fr/emissions/bienvenue-chez-vous-les-experts-normands/douleurs-inexpliquees-et-si-c-etait-une-maladie-rare-5806030 📻

Douleurs inexpliquées : et si c'était une maladie rare ? - ICI

Douleurs inexpliquées, symptômes atypiques, errance médicale… Et si c’était une maladie rare ? En France, 3 millions de personnes sont concernées.

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Myopathie de Duchenne : des organoïdes pour étudier les limites de la thérapie génique 📰 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/actualites/myopathie-de-duchenne-des-organoides-pour-etudier-les-limites-de-la-therapie-genique

Ce nouveau Repères Savoir & Comprendre, rédigé avec l’aide d’experts des Centres de référence sur les maladies mitochondriales, vous permettra de mieux comprendre ce que sont ces maladies... 📰 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/actualites/le-nouveau-reperes-les-maladies-mitochondriales-est-sorti

L'innovation pilotée par les malades :  @france.theconversation.com décrypte comment  @afm-telethon.bsky.social  a révolutionné la recherche médicale 🔗

AFM-Téléthon : comment les patients et leurs proches ont révolutionné la recherche médicale

Depuis sa création en 1958, l'association française contre les myopathies, aujourd'hui AFM-Téléthon, a permis des avancées majeures en génétique et thérapie génique et reste un acteur dans ce domaine.

theconversation.com

🚨 Plus que 3 jours pour payer moins d'impôts en 2025 ! En donnant à l’AFM-Téléthon avant le 31/12 minuit, vous pourrez bénéficier de 66 % de réduction fiscale  C'est 66% de réduction d’impôt, 100% efficace pour la recherche et l’aide aux familles 👉 https://www.telethon.fr

Serge Braun, directeur de la stratégie neuromusculaire de Généthon, raconte comment la recherche a ouvert une nouvelle voie thérapeutique pour la myopathie de Duchenne. 👉 https://www.telethon2025.fr

Myopathie de Duchenne : l'épopée de la thérapie génique (avec Serge Braun)

Des premières découvertes aux victoires d’aujourd’hui, Serge Braun raconte comment la recherche a ouvert une nouvelle voie pour les enfants atteints de myopa...

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Paulin, 7 ans, ambassadeur du Téléthon 2025, déborde de vie, malgré la myopathie de Duchenne diagnostiquée peu avant ses 3 ans Un essai clinique conduit par Généthon teste un traitement innovant. Les 1ers résultats sont très prometteurs ▶️

L'histoire de Paulin, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint d'une myopathie de Duchenne

Paulin, 7 ans, ambassadeur du Téléthon 2025, déborde de vie, malgré la myopathie de Duchenne diagnostiquée peu avant ses 3 ans.Autour de lui, ses parents, Ma...

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Lucie, 20 ans, ambassadrice du #Téléthon2025, est atteinte de calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures. Elle avance et participe à une étude d'histoire naturelle, une étape indispensable avant la mise en place d'un essai de thérapie génique.

L'histoire de Lucie, ambassadrice du Téléthon 2025, atteinte d'une calpaïnopathie

Lucie, 20 ans, ambassadrice du #Téléthon2025, a vu sa vie bouleversée par un diagnostic de calpaïnopathie, une forme de myopathie des ceintures. (non pas une...

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Au sein d'I-Stem, l’un des laboratoires créés par l’AFM-Téléthon, Xavier Nissan coordonne le projet DREAMS 👉 https://www.afm-telethon.fr/fr/evenement-telethon/maxence-mon-coeur-bat-trop-lentement-et-trop-mal

Le rêve de Maxence, le DREAMS de Xavier | AFM-Téléthon

Au sein d'I-Stem, l’un des laboratoires créés par l’AFM-Téléthon, Xavier Nissan coordonne le projet DREAMS. Son objectif : identifier des médicaments existan...

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💛 Maxence, 14 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, est atteint de Danon, une maladie génétique touchant cœur, muscles et parfois la vue. Chaque jour un défi, il avance avec courage et participe au projet DREAMS pour accélérer la recherche. 👉 bit.ly/4oSaOPF youtu.be/pZXJdeNoO6M

L’histoire de Maxence, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint de la maladie de Danon.

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« À l’heure où nous parlons, environ 70 % des bébés européens sont dépistés à la naissance pour l’amyotrophie spinale. », Christian Cottet, ex-DG de l’AFM-Téléthon. Depuis septembre 2025, tous les nouveau-nés en France sont dépistés de l'amyotrophie spinale. En savoir plus 👉 https://bit.ly/3JlsyUv

"Il fallait tout défricher, trouver le gène, imaginer un traitement...", Serge Braun La thérapie génique, issue des recherches pionnières de Généthon, le laboratoire du Téléthon, a offert à Noé et près de 5000 enfants dans le monde une chance inespérée de grandir 👉 https://bit.ly/3JlsyUv

💛 Depuis près de 40 ans, l’AFM-Téléthon repousse les limites de la recherche pour changer la vie des familles touchées par une maladie rare. Grâce à ses 3 labos pionniers, la thérapie génique transforme déjà des vies. Ensemble, faisons bouger les lignes ! 💪

Noé, 4 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, est atteint d’amyotrophie spinale.   Grâce à la thérapie génique issue des recherches de Généthon, il retrouve des forces et fait ses premiers pas.   Un espoir devenu réalité 💛   👉

L’histoire de Noé, ambassadeur du Téléthon 2025, atteint d’amyotrophie spinale

💛 Noé, 4 ans, ambassadeur du #Téléthon2025, a vu sa vie bouleversée par une maladie génétique rare : l’amyotrophie spinale.Grâce à un diagnostic précoce et ...

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Une nouvelle avancée scientifique de notre laboratoire Généthon ! 📰 En savoir plus 👉 www.afm-telethon.fr/fr/actualite...

AFM Téléthon Avancée dans le traitement des malades immunisés aux vecteurs AAV de thérapie génique

Une malade atteinte du syndrome de Crigler–Najjar, immunisée contre le vecteur AAV utilisé, a pu être traitée par thérapie génique, dans le cadre de l’essai mené par Généthon, grâce à l’administration...

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Genethon France@genethonfr.bsky.social · 10mo ago

Une première à l’ESGCT 2025! Une patiente immunisée contre l’AAV8 a reçu notre thérapie génique GNT0003 grâce à un pré-traitement par imlifidase. Une avancée majeure pour les patients jusqu’ici exclus des essais cliniques. urlr.me/gRjHpK @genethonfr.bsky.social

📣 MitoGether, consortium de 12 associations françaises de personnes concernées, créé sous l'impulsion de l'AFM-Téléthon, lance https://mitogether.com 🎯 Ce portail a pour ambition de devenir la référence en ligne pour toutes les personnes concernées par une maladie mitochondriale d’origine génétique

📅 15/09 : Journée internationale de sensibilisation aux dystrophies myotoniques 🔬 Avancées de la recherche : https://www.afm-telethon.fr/fr/avancees 📰 Le "Groupe d'Intérêt : Maladie de Steinert" accompagne et apporte son soutien aux malades et familles concernées : https://steinert.afm-telethon.fr

📣 4 villes ambassadrices représenteront la mobilisation terrain des bénévoles du #Téléthon2025 durant les 30 h de l'émission les 5-6 décembre sur @francetelevisions.bsky.social ! 💛 Argentat-sur-Dordogne, Carentan-les-Marais, Pélissanne, Sucé-sur-Erdre Tout savoir 👉 https://www.telethon2025.fr

[THREAD] Voici les familles ambassadrices du #Téléthon2025 !   Noé, Paulin, Lucie et Maxence incarneront le combat des malades et des familles les 5 & 6 décembre sur @francetelevisions.bsky.social 💛

"Je compte fort sur vous, chaque recherche, chaque don est un pas contre la maladie.", Santa marraine du #Téléthon2025 📅 5-6 déc. partout en France et sur @francetelevisions.bsky.social pour faire bouger les lignes ! 👉 youtube.com/shorts/I6AxN...

7 septembre – Journée mondiale de la myopathie de Duchenne   Généthon lance la phase pivot de son essai de thérapie génique : une étape historique vers un traitement contre la maladie.   👉

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🔬 Depuis le 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale (SMA) est systématiquement dépistée chez les nouveau-nés en France Une avancée majeure issue de longues années de combat de l’AFM-Téléthon ! Pour en savoir plus 👉 bit.ly/4lXCSz9

AFM Téléthon Amyotrophie spinale : le dépistage à la naissance dans toute la France à partir du 1er septembre

C’est une avancée majeure pour les nouveau-nés et leur famille, rendue possible par l’engagement de l’AFM-Téléthon. Depuis le 1er septembre 2025, l’amyotrophie spinale, l’une des maladies neuromuscula...

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Myopathie de Duchenne : une nouvelle étape déterminante vient d’être franchie ! @genethonfr.bsky.social annonce avoir obtenu les autorisations pour démarrer la phase pivot de son essai clinique de thérapie génique avec son candidat-médicament GNT0004 Notre actu www.afm-telethon.fr/fr/actualite...

Fidèle à son engagement de transparence, l'AFM-Téléthon présente, chaque année, les actions menées dans le cadre de ses missions sociales : Guérir, Aider et Communiquer ainsi que les comptes détaillés dans son Rapport Annuel et Financier . 📘📊 https://bit.ly/AFM-rapport-annuel-2024

"Comment ont été utilisés les dons collectés lors du Téléthon 2024 ? Quelles avancées de la recherche ont été réalisées ?" 📆 Le 16 juillet à 18h30, sur nos pages Facebook, LinkedIn et YouTube : suivez en direct le Grand Live Rendre compte + d'infos 👉 https://bit.ly/3GpGCuu

🚨 PLF : Les préconisations de l’IGF/IGESR menacent directement notre santé et celle de nos enfants ! 📣 Les principales fondations et associations de recherche biomédicale expriment leur profonde inquiétude bit.ly/44u3aSR

[THREAD] Le dépistage génétique néonatal franchit une étape historique.   👉 Avec Depisma, programme initié et financé par l'AFM-Téléthon, l'Amyotrophie spinale sera intégrée au programme national dès septembre 2025.   À lire dans @leparisien.fr  👇

Ce 17 juin, nous avons posé la 1ère pierre de notre future Fondation de Myologie, première fondation au monde dédiée à la #recherche sur le #muscle avec Jérôme Coumet @mairiedu13.bsky.social @lamiaelaaraje.bsky.social @paris.fr Pierre Lara @Carac Laurence Tiennot-Herment @afm-telethon.bsky.social